核酸四面体+miRNA：眼科治疗的新突破

2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了美国科学家Victor Ambros和Gary Ruvkun，以表彰他们在microRNA（miRNA）领域的开创性发现。miRNA作为小分子RNA，彻底改变了我们对基因调控的理解，在多种生物过程中的重要作用得到了认可，也为疾病治疗开辟了新的方向，包括癌症、心脏病以及眼部疾病等。这个奖项不仅表彰了miRNA的发现，还突显了它在精准医学中的巨大潜力。

什么是microRNA？

microRNA（miRNA）是小型的非编码RNA分子，通常只有约22个核苷酸长，广泛存在于从病毒到人类的各种生物体中，主要功能是调控基因表达。它们通过与信使RNA（mRNA）结合，选择性地调控mRNA的表达水平，从而直接控制了细胞内蛋白质的生成。这一机制使得miRNA能够调节诸如细胞分化、增殖、凋亡以及免疫应答等多种生理过程。当miRNA的功能受到破坏时，可能导致多种疾病的发生，包括癌症、神经退行性疾病和视网膜疾病。研究表明，microRNA调节着人类三分之一的基因，人类基因组中编码了超过1000种miRNA，这使得它们在生命的各个过程中扮演着关键角色。

microRNA的神奇之处：它如何在生物学中发挥作用？

miRNA的神奇之处在于它可以精确地调控基因表达。每个miRNA可以靶向多个mRNA，而单个mRNA也可以被多个不同的miRNA调控。这样的调控机制确保了生物反应的高度精确，在生物体的发育、细胞分化、免疫反应、甚至肿瘤发生等多种生物过程中发挥着重要作用。通过在转录后水平上调控基因表达，miRNA可以作为生物开关，停止疾病的进展或提高治疗效果。 

云海核酸四面体搭载microRNA

在眼科治疗领域，云海生物正在研发一款将microRNA与核酸四面体（tFNA）结合的创新药物。这款搭载miRNA的tFNA药物在抑制视网膜新生血管生成以及保护视神经方面表现出显著的疗效，甚至优于该适应症下被誉为眼药之王的阿柏西普。大量试验表明，该特定miRNA加载到tFNA结构上，能够有效抑制眼底视网膜异常血管的生成，在治疗糖尿病视网膜病变等眼底疾病中展现了巨大的潜力。通过tFNA技术搭载特定的miRNA，目前在其他眼科领域（包括视神经损伤、青光眼、葡萄膜黑色素瘤）的应用中也展现出治疗潜力。此外，这一技术在骨科（如骨关节炎、骨再生）、皮肤疾病（如银屑病、皮肤纤维化、感染性伤口愈合）以及急性缺血性脑卒中和肿瘤治疗领域也显示出了巨大的应用前景。

与传统治疗药物相比，这种基于tFNA药物递送系统的创新药具有更高的靶向性和更低的副作用。tFNA的独特结构不仅提高了miRNA的生物利用度，还实现了更持续的释放和更强的眼组织渗透力。这一突破为视网膜疾病的治疗提供了更安全、更有效的新选择。 

2024年诺贝尔生理学或医学奖的颁发，凸显了microRNA在生命科学探索中的重要地位。microRNA与核酸四面体的结合，展现了先进生物技术如何改变未来医学格局。云海生物相信，随着生物医学界对这些领域的深入探索，这些发现将为人类健康带来更多的突破和福祉。microRNA和核酸四面体的研究，不仅为我们提供了理解生命复杂性的新视角，也为治疗多种疾病提供了新的可能性。