AI助力核酸创新药研发

不约而同，2024诺贝尔物理学奖授予了两位人工智能（AI）领域的先驱：美国普林斯顿大学的John J. Hopfield和加拿大多伦多大学的Geoffrey E. Hinton，以表彰他们在利用人工神经网络实现机器学习方面的基础性发现和发明。2024诺贝尔化学奖1/2授予了“AI工程师”，由科学家Demis Hassabis和John Jumper共同开发了名为AlphaFold2的人工智能模型，这一模型能够基于氨基酸序列预测蛋白质的三维结构，解决了一个长达50年的科学难题。这标志着AI技术在生物科学领域的影响力和认可度，对于人类理解生命的基础和开发新药具有重大意义。AI技术不仅展示了在解析复杂生物系统方面的潜力，也为未来的药物设计和疾病治疗提供了全新途径。

人工智能（AI）在医药研发领域的应用正在深刻地改变着新药的发现和开发过程。AI技术通过机器学习和深度学习等手段，可以处理和分析大量复杂的生物医学数据，从而加速药物靶点的识别、化合物的筛选和优化、以及临床试验的设计和执行。

AI在研发中的应用

靶点识别：AI能够通过机器学习模型从历史数据中学习和预测分析大规模的基因组和蛋白质组数据，快速识别与特定疾病相关的潜在药物靶点，并预测哪些靶点更有可能成功。

化合物筛选：在确定靶点后，AI可以筛选大型化合物数据库，寻找可能与该靶标相互作用的化合物，并预测哪些化合物更有可能成功。

化合物优化：AI还能用于优化化合物的化学结构，预测化学结构变化如何影响化合物的特性，例如与靶标的结合能力和可能的毒性等，从而提高其效能和安全性。AI在提高研发效率和推动个性化医疗方面也发挥着重要作用。

临床试验设计：AI可以通过分析过去的试验数据预测哪些患者最可能从特定药物中受益，从而更有效地开展临床试验，并降低不良事件的风险。

质量控制：在质量保证领域，AI通过自动化测试、生成测试数据、自适应测试等技术创新，提高了软件测试的效率和准确性。

AI助力云海核酸四面体研发

核酸四面体作为一种载体，用于传递药物、基因或其他生物活性物质。由于其高稳定性和可控性，可以通过改变核酸序列来调控载体的表面性质和荷载能力，从而实现精准的药物输送。

云海生物在这一领域的探索中，结合了人工智能技术与组学大数据，致力于识别和定位适合tFNA的药物靶点。以眼科治疗为例，云海生物借助AI快速发现一种特定的microRNA，通过tFNA搭载这种microRNA，该药物在抑制眼底视网膜新生血管生成和保护视神经方面表现出显著效果，优于传统治疗药物阿柏西普。通过分析多种组学数据、核酸序列以及蛋白质-蛋白质相互作用网络，采用机器学习技术，我们识别出了该小核酸药物的潜在靶标。这一过程不仅提高了靶点发现的效率，也为后续药物开发提供了坚实的基础。

在治疗渐冻症（ALS）的研究中，云海生物通过深度学习模型成功解析了靶蛋白的三维结构。这一突破为后续的药物筛选提供了关键的结构信息。结合分子对接和动力学模拟技术，我们筛选出了与靶蛋白具有较强结合力的多肽候选物。随后进行的动物实验结果表明，tFNA搭载该多肽显著延长了转基因小鼠的生存中位数。这一发现不仅展示了AI在解析复杂生物系统方面的潜力，也为未来的药物设计和疾病治疗提供了新的途径。

在医药研发的新时代，人工智能（AI）和核酸四面体（tFNA）的结合正在开辟新的可能性。AI的数据处理能力和机器学习模型的预测能力，与核酸四面体作为药物载体的高稳定性和可控性相结合，为精准药物输送和疾病治疗带来了革命性的改变。